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科技日报北京9月15日电 (记者张梦然)英国《自然·医学》杂志发表了一篇健康论文,展示了5名系统性红斑狼疮患者在CAR-T细胞疗法之后,无药缓解达17个月。
系统性红斑狼疮(SLE)是一种自体免疫风湿性疾病,全球人口发病率约0.1%,于年轻女性中高发。这一终身疾病是由自身抗体(攻击自身细胞的免疫防御分子)造成的,影响关节和皮肤,可能导致对器官的严重损害,包括肾脏、脑和心脏。大多数患者用糖皮质激素和针对T细胞或产生抗体的B细胞的疗法进行治疗。但是这些治疗方法常常无效,目前尚无治愈性的疗法。
而CAR-T疗法指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,其中的T即T淋巴细胞,属于人体白细胞的一种,源于骨髓造血干细胞,可以在人体血液、淋巴和周围组织器官中发挥免疫功能,CAR则负责“定位导航”,帮助识别体内肿瘤细胞。因此,可以简单把CAR-T疗法理解为精准靶向疗法,其快速而高效,在临床肿瘤治疗中表现出非常好的前景。
此次,德国埃尔朗根-纽伦堡大学研究团队用改造过的抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞,治疗了5名患有难治性SLE的患者(4名女性、1名男性,中位年龄22岁)。这些细胞被设计用于通过靶向其表面产生的CD19蛋白,来清除产生抗体的B细胞。
后续(治疗后3—17个月)发现,所有患者都表现出了症状改善,包括内脏器官负担的缓解,以及与疾病相关的自身抗体消失,无需再进行传统治疗。常见与CAR-T细胞疗法相关的副作用轻微(例如发热),没有观察到感染。
尽管这些发现或提出了SLE患者的一种新治疗选择,但仍需在更大的临床试验中进行更久的追踪,以确定CAR-T细胞疗法在此情形下的安全性和疗效。
【总编辑圈点】
绝症是世界上最无望的词。CAR-T疗法自诞生以来就被密切关注,因为无数绝望的人视其为“火种”。时至今日,该疗法已取得了诸多战绩且战果仍在扩大中。对于长久以来人们束手无策的病症——癌症或是本文中的系统性红斑狼疮,CAR-T无异于在绝望中燃起希望。相信在医疗、科研界投入的巨大精力、财力、人力下,CAR-T将不断推动疑难重症的治疗进入崭新纪元。
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