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热推荐:给那些“不常用”的药更多关注

2022-06-21 08:26:25 来源:光明日报 收藏


(资料图)

近日,国家医保局发布公告,就《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》(以下简称《工作方案》)及相关文件向社会公开征求意见。今年医保药品目录在继续支持新冠肺炎治疗药物、创新药物的基础上,充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注,将“2022年6月30日前经批准上市的罕见病治疗药品”“2022年6月30日前经批准上市并纳入鼓励研发申报的儿童药品清单的药品”明确列入申报条件,相关人群用药保障水平有望进一步提升。

医疗保险基金最主要的支出就是各种疾病的治疗费用。发病率高、病例数量巨大的常见病用药是医保首先要覆盖的范围,在这一基本要求被满足的情况下,医疗保险势必要进一步覆盖罕见病、重病大病以及妇女儿童用药。这不仅是医保的职能所在,也是民众健康诉求不可缺少的一部分。

与之相关的是,近年来,国家医保局在全国多个城市推行按疾病诊断相关分组(DRGs)付费国家试点,探索建立DRGs付费体系,并大力推广DRGs在更多的城市落地施行。推行DRGs能够使国家医保局在精确分配医保支出、减少不合理不科学医保基金使用的同时,继续将重点放在肿瘤、慢性病、罕见病以及妇女儿童用药等领域。

罕见病的特点是发病率低,病例数量少。生物医药公司研制药物的高额成本往往要被较少的患者承担,再加上偏僻领域竞争少,更容易形成垄断,因此罕见病的治疗药物往往是“天价”。2021年12月,医保药品目录谈判中就出现了治疗罕见病脊髓型肌萎缩的特效药诺西那生钠注射液。该药品在纳入医保目录前价格为70万元/针,谈判后大幅降价,已经达到了较多患者可承受的范围。

类似这样专门治疗罕见病的“天价药”还有很多,这些患者群体和他们罹患的疾病也许不为我们所熟知,但是他们的健康同样应当得到保障。国家医保局发布《工作方案》,继续关注罕见病治疗药物,向社会公开征求意见,相信能听到更多罕见病患者群体的呼声。

儿童用药的情况与罕见病治疗药物有所不同。小儿与成人在生长发育、生理活动、药物代谢以及重要脏器功能等方面的巨大差别导致了两者之间用药的差别。例如成人常用的喹诺酮类抗生素,在儿科中是原则上禁止应用的。类似的例子还存在于镇静药、抗癫痫药等多个领域。国家医保局发布《工作方案》,也是力求使医保目录收录在内的药物名单更符合儿童用药的特点,更好地保障儿童患者们的健康。

然而,在治疗过程中,还存在着一些用药需求与现有政策发生冲突的情况。例如在先天性畸形疾病脊髓栓系引起的神经源性膀胱患儿的治疗中,需要用到一类缓解下尿路症状的药物,而这些药物的说明书上大都推荐大于18岁的患者使用。在我国的很多医学指南及专家共识中,也不推荐儿童使用这类药物。这就使临床医生和患儿家属陷入了两难,一方面是临床医生冒着无指征用药的风险给儿童患者开药;另一方面是患儿家属为了提高小朋友生活质量不得不转而购买国外进口的药物。类似情况都说明,对罕见病、重病大病以及妇女儿童用药等领域,应予以更多更持续更广泛的关注。

我们不能因为有些药不常用就忽略它们。有些时候,不常用的药同样是救命药。在《工作方案》向社会公开征求意见的过程中,有关部门要听取社会各方的声音,更有必要深入临床一线,了解患者实际需求和困难,这样才能更好地解决医疗保障中的具体问题。

(作者:黄鸣柳,系苏州大学附属儿童医院泌尿外科医生)

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