中国罕见病大会举行罕见病工作开展还面临诸多挑战

2022-11-02 09:38:35 来源：工人日报收藏

10月29日，由中国罕见病联盟、中国医药创新促进会主办的“2022年中国罕见病大会”在北京召开。全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉表示，近年来我国的罕见病诊治工作实现了一系列突破，但无药可用仍是罕见病治疗面临的突出问题。罕见病药物研发具有患者招募难、开发难度大、市场规模小的特点，鼓励企业研发罕见病治疗药物，是解决罕见病有药可用的关键。

据悉，近年来，我国高度关切罕见病患者的用药需求和医疗保障问题，从2018年审批上市6个到2021年批准上市21个，四年来，已累计批准56个罕见病药品上市。在2022年国家医保药品目录调整中，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保目录。目前已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录，覆盖26种罕见病。2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入目录，平均降价52.6%。

国家卫生健康委副主任于学军表示，我国的罕见病防治能力大幅提升，罕见病防治事业取得显著成效。罕见病防治方面仍有未知领域，罕见病工作的开展还面临诸多挑战。尤其在90%以上罕见病目前得不到解决的情况下，预防是最经济有效的健康策略。

会上，中国工程院院士、国医大师王琦做《中西医结合，提升我国对罕见病的防治水平和贡献度》主旨报告。此外，中国罕见病联盟协同国内外行业协会和企业共同发布《弱有所扶，关爱罕见病患者，人民至上，实现共建共享》倡议。

关键词：中国罕见病大会罕见病工作开展罕见病患者医疗保障问题