我国首个《中国低磷性佝偻病患者生存报告》结果发布

2021-08-02 11:19:46 来源：科技日报收藏

7月31日，在第一届协和麒麟罕见病高峰论坛上，国内首个《中国低磷性佝偻病患者生存报告》结果发布，该调研由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会牵头、全国13个省罕见病学术团体，27家诊疗中心共同参与，上海市卫生和健康发展研究中心具体实施。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林介绍，《中国低磷性佝偻病患者生存报告》是中国首个、全球样本量最大的低磷性佝偻病患者群体生存状况调研，共有387名患者参与，覆盖全国26个省市、自治区，调查内容涵盖患者基本特征、诊断经历、健康状况、治疗经历、患者负担等多个维度，对了解全国低磷性佝偻病患者的生存状况起到至关重要的作用。

“此报告反映出全国低磷性佝偻病患者在疾病认知、诊疗困境、社会保障等方面所面临的问题，通过调研取得宝贵数据，进而能为提高低磷性佝偻病诊疗水平，制定罕见病相关医疗保障政策提供真实可靠的依据。”上海市罕见病防治基金会理事长李定国说。

参与本次调查的患者最小为7个月，最大为69岁，身材普遍矮小。调查发现，XLH占低磷性佝偻病的比例最大，约占75%，女性稍多于男性患者，直系亲属中患病比例高达49%。

此次调查参与者之一的华中科技大学同济医学院儿科学系主任罗小平认为，低磷性佝偻病确诊难，主要是因为临床医生对这种罕见病知之甚少。要解决这一问题，需要依托学会平台制定诊疗规范，搭建广泛的罕见病研究协作组及多学科诊疗团队，提高疾病认知，拉动整体诊断能力水平的提升，最终使患者能够早诊、早治，早获益。

上海市卫生和健康发展研究中心助理研究员康琦在调查中发现，低磷性佝偻病患者门诊自付比例高达95.7%，住院自付比例也超过一半，仅有不到4%的患者获得过政府或非政府组织的补助和资金支持，全职照料率达到28%。低磷性佝偻病不仅给患者带来身体和心理的伤害，也给患者家庭带来沉重的医疗和照料负担。

“此次调查结果真实反映了目前低磷性佝偻病患者群体的生活状态，在疾病折磨和治疗负担的双重压力下，低磷性佝偻病患者的生存现状不容乐观，一方面需要安全有效的创新治疗方案，另一方面也需要切实的罕见病保障支持，真正减轻患者负担。”北京病痛挑战公益基金会执行秘书长马滔说。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明建议，可以根据国家医保局在罕见病领域地方探索的总体框架和政策安排，以地方试点来探索1+N的模式，即由政府主导，多方共付(商保、慈善、民政救助、创新支付、个人支付等)，借助多方力量，构建多层次精准保障体系，开展低磷性佝偻病患者的“靶向”关爱，变粗放救助为精准保障，最终实现药物可及。

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