首届赛诺菲健赞罕见病高峰论坛在京召开

2021-05-24 11:05:36 来源：科技日报收藏

2021年5月22日，以“呐罕٠赞放”为主题的首届赛诺菲健赞罕见病高峰论坛在京召开。

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示：“近年来，随着国家出台的一系列政策，我国罕见病诊疗体系建设的逐步完善，罕见病药物的不断上市以及媒体和大众的认知逐步增强，中国罕见病防治领域正在发生令人瞩目的变化。与此同时，我们也看到罕见病依然面临着诸多挑战，中国罕见病的探索之路必须依靠更多力量的整合，以惠及更多的罕见病患者。”

“罕见病的过去、现在和未来就像今天的主题：‘呐罕、赞放’。前面十年是呐喊，现在是在积极推进，我们都在等待不久将来的绽放。”李林康介绍，今年将适时启动第二批罕见病目录的遴选工作。

“能看罕见病的医生比罕见病还要罕见”，这是罕见病治疗领域专家的共识。浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华指出：“提高全国范围内专业医生的疾病认知将为罕见病诊断打开全新局面，这也将是破局罕见病诊疗的关键。”

去年2月，中国溶酶体贮积症(LSDs)诊疗能力建设项目(简称“STEP项目”)启动。去年10月和今年3月，江苏和天津分别成立了省(直辖市)级溶酶体贮积症诊疗协作组，成立多级联动的管理工作组和临床专家团队，通过系统化的培训教育增加临床医生对LSDs“早发现、早诊断、能治疗、会管理”的能力。

毛建华介绍：“浙江于去年7月将法布雷病纳入医疗保障范畴，同月浙江大学医学院附属儿童医院即成立法布雷病多学科团队，旨在提高院内对该罕见病的筛诊治管能力，为进一步推动省内的诊疗能力，同年11月，各地市医院共同建立工作组，以求推动浙江省法布雷病的早期诊断，并逐步实现以患者为中心的同质化管理，为打通罕见病支付、诊疗闭环建立了基础。”

当罕见病患者被确诊后，他们往往会面临另一大难题：用不起药。统计数据显示，罕见病患者平均每年自费治疗费用超过5万元，近15%的患者因为无法承担医疗费用而被迫停止治疗。

中国财政科学研究院副研究员朱坤提出了“基本医保和补充医保要尽力”“医疗救助要更加努力”“商业保险与医疗互助要发力”“慈善捐赠要努力”以及“个人和家庭要出力和专项基金要努力”的“六力”倡议。“国家和社会力量亟需加快探索，多措并举，形成更加给力的罕见病医疗保障机制。”朱坤指出。

在高峰论坛上，面向多发性硬化(MS)诊疗领域诊疗能力建设的培训项目“SHIP学院”宣布启动。该项目将是中国MS领域首个提升诊疗能力和建立诊疗体系的学院，覆盖了全国至少26个省份，提高约180家省会医院医生对MS疾病的诊疗能力。

“目前多发性硬化(MS)疾病在我国呈现误诊漏诊率高、治疗观念落后等问题。为神经科的临床医生展开相关知识和技能的培训，将在很大程度上推动MS诊疗能力提升，建立区域诊疗体系，优化MS诊疗生态圈。”北京天坛医院、天津总医院、京津神经免疫中心教授施福东表示。

科技日报记者马爱平

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