业界呼吁建立多方参与的罕见病多层次医疗保障体系

2022-03-02 08:53:40 来源：九派健康收藏

每年2月的最后一天是国际罕见病日，今年的主题是“分享你的生命色彩”。记者获悉，我国的罕见病多层次保障体系探索已经迎来2.0时代，多方关注并寻找药物可及性和行业发展的平衡。

从“无药”到“有药”，政企一心保障罕见病患者

作为戈谢病患者，1990年年仅2岁确诊的邹正涛的诊疗和成长经历见证了中国罕见病诊疗以及医疗保障的发展。由于基因突变，邹正涛体内的葡萄糖脑苷脂贮积，形成 “戈谢细胞”，体征上表现为肝脾肿大，肚子异常突起。在中国，戈谢病的患病率约为1/50万~1/20万，非常罕见，当时邹正涛是北京第2例确诊的患者。经过多方打听，1994年，邹正涛的妈妈了解到一款戈谢病治疗药物“注射用伊米苷酶”获得美国FDA批准上市。两年后，邹正涛用尽各种办法用上了这款药。但用药需要持续终身，就在邹正涛一家为长期治疗而绝望的时候，世界健康基金会与“注射用伊米苷酶”的研发企业启动了救助项目，对包括邹正涛在内的134名中国戈谢病患者提供无偿药品援助。但对于需要长期治疗的罕见病患者而言，援助项目并不能为终身治疗带来长期保障；对于企业而言，患者人数少、研发成本高、市场培育成本高昂，如何找到鼓励未来研发的长期共赢之路也是关键。

罕见病患者组成的乐队正在演出。

面对这些挑战，我国多地开始探索罕见病多层次保障体系。2005和2012年青岛将多种罕见病纳入了门诊大病保险和大病医疗救助；2015年，浙江宣布要“初步建立罕见病保障机制”，2020年，浙江又通过专项基金将罕见病患者每年自付金额限定在了10万元以下。近些年，广东也推出普惠型商业保险“平安佛”、“穗岁康”等，以及河南、成都等出台的罕见病相关政策等对罕见病都有一定支持。例如，广州法布雷病患者经过“穗岁康”加患者援助项目报销后，患者年自付费用不到3万元，大大减轻了经济负担。经过20多年的探索，截至2021年底，国内共有40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。

正因为国家多年来对罕见病用药的审评审批加速以及创新支付的不断探索，以及企业、社会多方的合力，使得更多像邹正涛一样的罕见病患者从“无药可用”到“用得起药”再到“长期用药”。近年来，我国对罕见病的保障已经实现了较大的进步，大部分罕见病用药已经进入国家医保目录，例如血友病、多发性硬化症等，都能够获得较好的保障。不过，目前社会关注最高、讨论最为集中的是罕见病中确诊人数在百人数量级的“超罕病”，目前国内对“超罕”尚无完整定义，而苏格兰、新加坡、澳大利亚等国则将病率小于 1/50,000 的疾病定义为“超级罕见病”。对应特效药为高值药物的用药保障，这类高值药物对应的疾病患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代，相应地，研发和生产成本也较高，导致治疗费用高昂，患者用药负担极其沉重。这是罕见病医疗保障所面临的最大挑战之一。

多方合力寻找罕见病药物可及性

如果说2021年以前，我国对罕见病创新支付的探索是1.0时代，那么，随着2021年底，罕见病“天价药”纳入国家医保目录的消息“炸开”，我们迎来了罕见病多层次保障体系探索的2.0时代。业内人士和多家媒体围绕“天价罕用药进入医保，国谈准入能否持续？对于产业来说意味着什么？如何寻找多方共赢的罕见病用药保障长期可持续发展之路？”等问题展开了讨论。

一方面，纳入国家医保目录有个“隐形门槛”，即最高30万元年治疗费用（年治疗费用最高30万元是医保谈判专家根据我国情况测算出来的），另一方面，高值罕见病药物，由于人数少、企业研发投入高，人均分摊费用远高于常见药物价格，无法单靠国家医保解决所有罕见病患者的长期保障，寻找药物可及性和行业良性发展的平衡点，成为解决罕见病患者长期用药保障的关键。

《普惠型商业补充健康保险参与罕见病多层次保障研究报告》发布会

全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授曾在采访中强调：超值罕见病药品通过谈判进入国家基本医保药品目录是正确的方式，2021年取得了突破性进步。但同时我们需要思考如何使罕见病药价的制定更加人性化，如何更精准地谈判以推进国家和企业的风险共机制的完善，使超值罕见病药品以更精准、更科学、更合理的方式进入基本医保支付范畴，达到国家医保基金能够承受、患者药物可及以及激励企业以实现三方完美地结合。对于尚未通过国谈进入医保的超值孤儿药如何进一步解决患者的用药问题，一是继续推进超值孤儿药本着逢进必谈的原则进入医保目录仍然要放在第一位，但是否全部以低于30万的价格，需要进一步探讨；二是积极探索将目录外的超值罕见病药品纳入商业健康保险和慈善救助范畴，进一步推动多层次医疗保障体系的完善。

今年上海两会上，上海市市政协委员、复旦大学附属儿科医院党委书记徐虹提交了关于完善上海市罕见病患者用药保障机制的提案。她认为可以从几点破题：首先多渠道筹集资金，简化申请使用手续，比如加快推进医保地方立法，合法优化调整地方附加基金功能，将罕见病用药保障纳入支付范围，每年按定额标准划拨至专项基金。同时也可由财政、民政、残联等相关部门给予一定补助，引导社会力量在罕见病用药保障中发挥重要作用。其次，提高保障待遇水平，个人自付相对封顶。再次，组织开展药品谈判，临床专家全程参与。最后，建立完善管理及配套机制，高值用药不纳入使用医院的考核绩效。

在商业保险方面，刚刚发布的《普惠型保险参与罕见病多层次保障研究报告》对普惠险的罕见病保障内容、前景分析、成本测算、构建罕见病“友好型”普惠险评价指标体系等方面提出了建议，为未来设计普惠险关于罕见病保障时提出了参考依据。多种建议和理论有了，相信通过多方推动，罕见病多层次保障体系的建立将加快步伐。

从用药到诊疗，完善罕见病保障体系任重道远

罕见病由于患者人数少，大众认知低、专业医生少，涉及科室多，在诊疗方面面临诸多困境。以戈谢病为例，59%的患者曾被误诊过，70%的患者需要经过多家医院诊断才能确诊，近一半患者确诊时间至少1年，近六成患者确诊所经历的医院超过2家（来自《戈谢病患者长期生存状况调查（2019）》）。

广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组组长、中山大学附属第一医院神经科黄海威教授

提升诊疗能力，使得患者早筛、早诊、早治亟待推动。自2011年起，在我国罕见病诊疗体系还处于“开荒时期”时，作为罕见病领域的企业，赛诺菲开始支持相关项目，通过学术沟通促进专家先后撰写发布了中国戈谢病、庞贝病、法布雷病的诊疗共识，大大促进了这些罕见病的规范化治疗。此外还资助开展了溶酶体贮积症高危筛查公益项目，并参与支持了中国溶酶体贮积症诊疗能力建设项目，在该项目的助力下，江苏省、天津市和广东省相继成立了当地溶酶体贮积症诊疗协作组。广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症诊疗协作组组长、中山大学附属第一医院神经科黄海威教授认为该项目对广东省乃至全国罕见病诊疗能力提升以及本地患者的长期获益，都具有突破性的里程碑意义。

采写：南都记者曾文琼

实习生：肖童丹

【来源：南方都市报】

关键词：溶酶体贮积症治疗费用

与《业界呼吁建立多方参与的罕见病多层次医疗保障体系》相关的文章>>

OK镜片可以矫正多少度近视？OK镜片究竟有没有用？

标签：角膜塑形镜片,隐形眼镜,OK眼镜镜片

600度以下都可以进行矫正。OK镜片不适合所有儿童和青少年佩戴角膜塑形镜片，因为它有一定的矫正度。一般来说，如果温度超过400度，校正效果 [ 查看全文 ]

萝卜酸梅汤功效多通便助消化、消脂又消滞

标签：萝卜酸梅汤,通便助消化,消脂消滞,吃肉积食

材料：白萝卜200克、酸梅50克、盐2克。做法：将萝卜清洗干净切片，和酸梅一起放入锅中，加水煮20分钟，加盐调味即可饮用。功效：本品有通便 [ 查看全文 ]

常按足三里胜吃老母鸡三种疗法均可减轻胃部不适等症状